FDA نخستین داروی قلبی Cytokinetics را تأیید کرد؛ درمان هدفمند برای یک بیماری نادر
تاریخ انتشار :
شنبه ۲۹ آذر ۱۴۰۴ ساعت ۱۲:۱۶
کد مطلب : ۲۰۴۵۵
سالمخبر: سازمان غذا و داروی آمریکا FDA مجوز مصرف داروی خوراکی جدید شرکت Cytokinetics را برای درمان نوع نادری از بیماری قلبی صادر کرد؛ اقدامی که نقطه عطفی برای این شرکت بیوتکنولوژی محسوب میشود و گزینه درمانی تازهای را در اختیار بیماران مبتلا به «کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک انسدادی» قرار میدهد.
به گزارش سالمخبر به نقل از رویترز، این دارو که با نام تجاری Myqorzo و با نام شیمیایی افیکامتن aficamten شناخته میشود، برای بیمارانی تأیید شده است که در اثر ضخیمشدن غیرطبیعی عضله قلب، با محدودیت در
پمپاژ خون و علائمی مانند تنگی نفس، درد قفسه سینه و سرگیجه مواجه هستند. برآوردها نشان میدهد حدود یک نفر از هر ۵۰۰ نفر در آمریکا به کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک مبتلاست و بخش قابل توجهی از این بیماران، نوع انسدادی بیماری را تجربه میکنند.
Myqorzo نخستین محصول تأییدشده Cytokinetics از سوی FDA و دومین داروی این کلاس دارویی است که موفق به دریافت مجوز مصرف در ایالات متحده شده است. این دارو از گروه «مهارکنندههای میوزین قلبی» است؛ کلاسی که پیشتر با داروی Camzyos متعلق به شرکت بریستول مایرز اسکوئیب در سال ۲۰۲۲
وارد بازار شده بود. هر دو دارو با کاهش انقباض بیشازحد عضله قلب، به بهبود عملکرد قلب کمک میکنند.
با این حال، FDA برای Myqorzo جدیترین هشدار ایمنی خود را در خصوص خطر بروز نارسایی قلبی صادر کرده است. بر همین اساس، این دارو تنها در چارچوب برنامه نظارتی ویژه موسوم به REMS در دسترس بیماران قرار خواهد گرفت؛ سازوکاری که برای مدیریت ریسک داروهای پرخطر طراحی شده است. Cytokinetics اعلام کرده Myqorzo از نیمه دوم ژانویه ۲۰۲۶ وارد بازار آمریکا خواهد شد.
تحلیلگران معتقدند Myqorzo در مقایسه با Camzyos، ایمنتر و استفاده از آن
سادهتر است؛ مزیتی که میتواند پذیرش آن را در میان پزشکان و بیمارانی که پیشتر با این کلاس دارویی آشنا نبودهاند، افزایش دهد. نتایج مطالعات بالینی مرحله نهایی نشان داده است که افیکامتن نسبت به درمان رایج با متوپرولول، ظرفیت ورزشی بیماران را بهبود داده و شدت علائم بیماری را کاهش داده است.
Cytokinetics هنوز قیمت نهایی دارو را اعلام نکرده، اما انتظار میرود Myqorzo با قیمتی همتراز Camzyos عرضه شود؛ موضوعی که رقابت در بازار درمانهای نوین بیماریهای نادر قلبی را وارد مرحله تازهای میکند.
