سالم‌خبر: سازمان غذا و داروی آمریکا FDA اعلام کرد که برچسب ایمنی جدید و سخت‌گیرانه‌ای را برای ژن‌تراپی Elevidys، محصول شرکت Sarepta Therapeutics، تصویب کرده است؛ برچسبی که شامل قوی‌ترین هشدار ایمنی این سازمان است. این اقدام پس از مرگ دو کودک غیرقابل‌راه‌رفتن مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) بر اثر نارسایی حاد کبد انجام شد.

سالم‌خبر: سازمان غذا و داروی آمریکا FDA اعلام کرد که برچسب ایمنی جدید و سخت‌گیرانه‌ای را برای ژن‌تراپی Elevidys، محصول شرکت Sarepta Therapeutics، تصویب کرده است؛ برچسبی که شامل قوی‌ترین هشدار ایمنی این سازمان است. این اقدام پس از مرگ دو کودک غیرقابل‌راه‌رفتن مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) بر اثر نارسایی حاد کبد انجام شد.

FDA در این برچسب جدید، استفاده از Elevidys را فقط برای بیماران قادر به راه رفتن و چهار سال به بالا مجاز دانست و عملاً مجوز استفاده در بیماران غیرآمبولانت را حذف کرد. این تغییر دامنه مصرف این درمان 3.2 میلیون دلاری را به‌طور چشمگیری محدود می‌کند.

شرکت Sarepta تیرماه امسال، پس از صدور هشدار ایمنی FDA، توزیع این ژن‌تراپی را برای بیماران غیرآمبولانت به‌طور داوطلبانه متوقف کرده بود. اکنون، با درج هشدار رسمی و محدودیت جدید، حلقه نظارت بر این درمان نوآورانه تنگ‌تر شده است.

گروه‌های حامی بیماران نیز با استقبال محتاطانه به این تغییر واکنش نشان داده‌اند. Parent Project Muscular Dystrophy در بیانیه‌ای اعلام کرد:«این به‌روزرسانی یادآور آن است که در کنار امید و وعده ژن‌تراپی‌ها، همچنان سؤالات جدی درباره ایمنی و پیامدهای طولانی‌مدت آنها وجود دارد.»

FDA علاوه بر هشدار جدید، شرایط سخت‌گیرانه‌تری را برای پیگیری وضعیت بیماران اعمال کرده است: آزمایش هفتگی عملکرد کبد طی حداقل سه ماه پس از تزریق، توصیه به حضور بیماران در نزدیکی یک مرکز درمانی مناسب برای حداقل دو ماه و الزام Sarepta به اجرای یک مطالعه مشاهده‌ای از حدود ۲۰۰ بیمار DMD که به مدت یک سال پس از درمان پیگیری خواهند شد.

این تغییرات در حالی اعمال می‌شود که سال ۲۰۲۵ برای Sarepta سالی دشوار بوده: فروش‌های ضعیف، نتایج ناموفق کارآزمایی‌ها و نگرانی‌های ایمنی، ریسک‌های جدی برای آینده این شرکت ایجاد کرده‌اند.

دیستروفی عضلانی دوشن یکی از مخرب‌ترین اختلالات ژنتیکی عضلانی است که طبق داده‌های دانشگاه جانز هاپکینز، از هر ۳۵۰۰ تا ۵۰۰۰ تولد پسر یک نفر را درگیر می‌کند. ژن‌تراپی Elevidys زمانی به‌عنوان یکی از امیدبخش‌ترین درمان‌های این بیماری مطرح بود، اما اکنون تحت شدیدترین کنترل نظارتی قرار گرفته است.